Первое редактирование генома человека in vivo будет проведено в новом клиническом испытании
Калифорнийская биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics заявила о намерении использовать метод «цинковых пальцев» – специально сконструированную белковую структуру, которая способна разрезать ДНК с помощью фермента-нуклеазы, для внесения гена отсутствующего фактора свертываемости крови испытуемым-мужчинам с гемофилией В.
Экспериментальное редактирование человеческого генома проводилось и прежде, но всегда модификации подвергались клетки вне организма. Например, клетки иммунной системы Т-лимфоциты из образцов крови ВИЧ-инфицированных, изменяли таким образом, что они утрачивали способность соединяться с вирусом, в результате чего после их возвращения в кровяное русло у больного прекращалось распространение инфекции.
Сейчас компания Sangamo Therapeutics набирает добровольцев для клинического исследования, в котором пациенты не только с гемофилией В, но также с синдромами Гурлера и Хантера, получат гены, кодирующие ферменты, которых им не достает, благодаря вставке в точно разрезанное цинковым пальцем место на ДНК.
«Впервые новый ген будет доставлен прямо в печень», цитирует исполнительного директора компании Сэнди Макрэ (Sandy Macrae) издание The Scientist. «Эти клинические исследования – большая ответственность», добавил он.
Гемофилия В, на которую направлена часть усилий генных инженеров Sangamo, тяжелое нарушение свертываемости крови, вызванное отсутствием гена F9, продукт которого, фактор IX – фермент, участвующий в свертывании. В двух других клинических испытаниях людям с синдромами Гурлера и Хантера будут вводить два разных гена, кодирующих ферменты, необходимые для расщепления сложных углеводов, которые участвуют в развитии организма, образовании сосудов и прочем. Без этих ферментов в клетках накапливаются специфические полисахариды гликозамингликаны, что вызывает различные неврологические состояния и сердечно-сосудистые заболевания.
Во всех трех исследованиях нуклеазы цинковых пальцев будут разрезать определенное место в гене альбумина в клетках печени гепатоцитах, а вносимая с ними функциональная копия «правильного» гена будет встраиваться в это место в результате естественного процесса рекомбинации. Генно-инженерная конструкция попадет в организм в результате внутривенной инъекции.
Встраивание привносимых генов в ген альбумина обосновано тем, что в печени этот ген работает особенно активно, и подсадка нового гена под его регуляторный участок дает надежду на высокий уровень выработки недостающих пациентам ферментов, например, фактора IX в случае гемофилии.
Авторы: Antoine Roux, Chunlian Zhang, Jonathan Paw, José Zavala-Solorio, Twaritha Vijay, Ganesh Kolumam, Cynthia Kenyon, Jacob C. Kimmel
Аннотация
Сообщалось, что временная индукция...
Авторы: Александр Трапп, Чаба Керепеси, Вадим Николаевич Гладышев
Аннотация
Метилирование ДНК определенного набора динуклеотидов CpG стало критическим и точным биомаркером процесса старения. Многовариантные модели машинного обучения, известные как...
Краткое содержание
Старение - это постепенное снижение физической формы организма, которое со временем приводит к дисфункции тканей и заболеваниям. На клеточном...
Новые результаты
Старение часто воспринимается как дегенеративный процесс, вызванный случайным накоплением клеточных повреждений с течением времени. Несмотря на это, возраст можно...
Гемопоэтические стволовые клетки (HSC) с возрастом обнаруживают функциональные изменения, такие как снижение регенеративной способности и миелоидно-зависимая дифференцировка. Ниша HSC, которая...
Наше недавнее исследование установило, что факторы молодой крови не являются причиной и не являются необходимостью для системного омоложения тканей млекопитающих...
Аннотация
Гетерохронный обмен крови омолаживает старые ткани, и большинство исследований о том, как это работает, фокусируется на молодой плазме, ее фракциях...
Аннотация
Известно, что молодая плазма крови оказывает благотворное влияние на различные органы у мышей. Однако не было известно, омолаживает ли молодая...
Если вы избегаете громких заявлений и в течении длительного времени соблюдаете дисциплину недосказывания посреди яркого неонового мира, то возможно вы...
Краткое содержание
Коронавирус (HCoV-19) вызвал новую вспышку коронавирусной болезни (COVID-19) в Ухане, Китай. Профилактика и реверсия...
Читать далее
Основные моменты
Смертность от возрастных заболеваний U-образная с надиром ниже репродуктивного возраста
Количественные биомаркеры старения постоянно меняются на протяжении всей жизни
Бремя мутаций...
Клеточное старение - это состояние клетки, вовлеченное в различные физиологические процессы и широкий спектр возрастных заболеваний. В последнее время быстро растет...
Лекторий МГУ: Вадим Николаевич Гладышев, 28 мая 2019 г. 17.00Тема лектория: «Суть старения и путь к долголетию».
Профессор Факультета биоинженерии и...
Ученые давно проводят эксперименты по выведению различных гибридных видов животных. Как правило, это относится к лабораторным животным, опыты над которыми...
Возможно, в будущем люди смогут восстанавливать потерянные конечности — на это, во всяком случае, намекают медицинские эксперименты. Ученым уже известно...
Небольшая группа израильских учёных считает, что они нашли первое универсальное лечение против рака.
«Мы считаем, что через год мы предложим универсальное...
Самое первое человеческое испытание сенолитических лекарств, было объявлено ещё в июне, и большая часть мира практически не обратила внимания на него...
Данная статья собрана из нескольких моих ранних заметок о влиянии внеклеточного матрикса на процесс старения. Текст статьи будет обновляться — я планирую...
2018-й принес обнадеживающие результаты в борьбе со старением и стал годом взрывного роста бизнеса на бессмертии. Начались испытания сенолитика — препарата, убивающего стареющие клетки, ключевого...
Китайский ученый Цзянькуй Хэ заявил о рождении первых в мире детей из генетически отредактированных эмбрионов. По словам ученого, родились близняшки, у которых он попытался создать устойчивость к заражению...
Исследователи и ученые из Калифорнийского университета в Дейвисе со своими китайскими коллегами из компании United Imaging Healthcare (UIH) создали аппарат...
Технологии из научно-фантастической вселенной «Стартрек» продолжают проникать в нашу реальную жизнь. Мы уже читали о медицинском трикодере, слышали о разработках...
В дальнейшем ученый намерен распространить исследования на людей.
Генетик, молекулярный инженер и химик Джордж Черч из Гарварда основал стартап Rejuvenate Bio...
Остановись, старенье!
Ведущие ученые из 17 стран приехали в Россию, чтобы решить проблему старения. Именно теперь, по их мнению, накоплен критический...
Восстановление сердечной мышцы после месяца терапии внеклеточными везикулами. Иммунные метки: агглютинин (красный), тропонин (зеленый) и DAPI (голубой)
Исследователи Колумбийского университета, работающие...
Старение сопровождается развитием метаболических нарушений и дряхлением. Недавние исследования продемонстрировали, что снижение уровня никотинамидадениндинуклеотида (НАД+) – ключевой фактор замедления обменных процессов, связанного...
Время напрямую людей не убивает, старение – это биологический процесс. Есть группа заболеваний, которые называют возраст-ассоциированными, или старческими. Основным фактором риска...
Ученые из Медицинского института Говарда Хьюза усовершенствовали метод флюоресцентной микроскопии таким образом, что теперь с ее помощью можно снимать в...
Ученые из австралийского Института медицинских исследований Гарвана сообщили об открытии в клетках человеческого организма необычных структур ДНК – i-мотивов (intercalated-motif...
Самое распространенное среди мужчин онкологическое заболевание, рак простаты, которым страдает примерно четверть пациентов урологических стационаров, до недавнего времени лечили хирургически — удаляли...
Врачам из больницы Джона Хопкинса (штат Мэриленд) удалось провести успешную комплексную трансплантацию пениса и мошонки. Операция длилась 14 часов, в...
Результаты, полученные исследователями университета Колорадо в Боулдере, работающими под руководством профессора Дага Силса (Doug Seals), еще раз подтвердили, что применение...
Американские исследователи провели проверку имплантата-электростимулятора, призванного усилить память. В среднем способность к запоминанию слов удалось улучшить на 15%.
Если технология пройдет...
Лечение стволовыми клетками находит все большее применение в медицинской практике. Так, например, группа китайских ученых из Университета Тунцзи не так...
В 2012 году благодаря ученым нашего университета была осуществлена первая в России успешная операция по имплантации «искусственного сердца» человеку. К...
Исследователи лондонского университета королевы Марии, работающие под руководством доктора Леонардо Гуасти (Leonardo Guasti), использовали репрограммированные клетки для создания первого прототипа...
На основе данной статьи будет определяться разработчик искусственного интеллекта для данной системы управления возрастом.
×
ВАШ ЛИЧНЫЙ ВКЛАД В БОРЬБУ СО СТАРЕНИЕМ
Скооперируйтесь с тысячами других участников и создайте любой проект в области антистарения, проведите научные исспедования
Площадка для создания и финансирования проектов. Официальная страница сайта Сверхчеловечество.рф для сбора средств на ускорение прогресса в области омоложения: